아칸트아메바 각막염에 대한 희귀의약품 개발
- EU가 지원한 ODAK 프로젝트에 의해 최적화된 분자 폴리헥사니드의 제제는 아칸트아메바 각막염 환자의 87%를 치료하는 것으로 나타남
아칸트아메바 각막염(AK)이란?
- 아칸트아메바 각막염은 희귀한 기생충 감염 질환으로 일회용 콘택트 렌즈를 착용하는 사람에게 가장 자주 발생하며, 즉시 치료하지 않으면 시력 장애 및 실명으로 이어질 수 있음
- AK는 가장 심하고 고통스러운 안과 계통 감염 질환으로 아직 검증된 치료법이 없으며, 대부분의 환자는 수개월의 치료가 필요하고 환자 중 25%는 시력을 잃게 됨
- 때문에 AK에 대한 효과적인 치료법을 개발하고 확립하는 것은 매우 중요함
희귀의약품 폴리헥사니드(PHMB)의 전임상 및 임상 연구 수행
- 후향적 연구는 무허가 약물 폴리헥사니드(PHMB)로 치료받은 AK 환자의 긍정적인 임상 결과를 보여줌
※ 일반적으로 방부제로 사용되는 PHMB는 AK의 포자에도 침투할 수 있음
- 이에 따라 `12년 ODAK 프로젝트는 AK의 희귀의약품으로 지정된 PHMB의 효능을 입증하기 위한 임상시험을 시행하고자 기획됨
- ODAK 프로젝트의 파트너는 PHMB의 품질, 안전성 및 효능을 테스트하는 것 외에도 임상 전 모델에서 효능 및 안구 내성 측면에서 여러 가지 제약을 시험함
- 시험 끝에 연구팀은 제약을 최적화할 수 있었으며, 이는 중추적인 제3상 임상시험에서 높은 치료 효과를 보여주었음
임상시험에서 규제 승인 및 상용화까지
- ODAK 프로젝트가 끝날 때 시작된 3상 시험을 통해 약물 인체 실험에 들어갈 수 있었으며, 처음 23명의 환자는 프로젝트 기간동안 이탈리아, 폴란드 및 영국 등에서 모집되었음
※ ODAK 파트너인 Ceratium의 Ritchie Head 이사는 “희귀질환이라 환자를 찾기가 어려워 임상시험이 오래걸렸다”고 설명
- `17년 프로젝트가 종료된 후 ODAK 프로젝트의 결과는 프로젝트 파트너이자 선도적인 국제 안과 회사인 SIFI가 AKANTIOR®라는 브랜드의 PHMB 제형을 사용하여 AK에 대한 최초의 승인된 희귀의약품이 될 수 있도록 도움
- `22년 6월 SIFI는 유럽의약청(EMA)가 AKANTIOR®에 대한 마케팅 승인 신청을 검증했다고 발표함
- 임상 3상 시험의 수석 연구원이자 영국 UCL의 임상 교수인 John Dart는 ”우리의 연구 결과는 AKANTIOR가 대다수의 AK 환자에게 시력과 삶의 질을 회복할 전망을 제공할 것임을 보여준다. 이것이 곧 이 질병의 표준 치료약이 되기를 바란다“라고 말함
- AKANTIOR는 `23년 유럽 전역에서 상용 출시될 예정이며 환자는 범유럽 조기 공금 프로그램을 통해 더 빨리 치료를 받을 수 있음
ODAK
- 펀딩 : FP7 - Health
- 기간 : 2012.12.01.~2017.11.30.
- 예산 : 약 578만 유로 (EU 지원 400만 유로)
- 총괄 : UNIVERSITE DE ROUEN NORMANDIE (프랑스)
SOURCE : European Commission R&I Success stories
